聚焦数字健康|“AI+医药”对我国医药产业转型升级价值有多大？

发布时间：2025-07-08 22:04:50 来源：八珍玉食网 作者：综合

聚焦数字健康|“AI+医药”对我国医药产业转型升级价值有多大？聚焦健康价值

边界在哪里？

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21世纪经济报道记者 朱萍 北京报道 “AI+医药”近年来在全球范围内持续升温，医药医药有多对我国医药产业转型升级也有重要意义。对国当前，产业我国的转型大数据、人工智能技术处于全球“并跑”地位。聚焦健康价值我国一直积极参与“AI+医药”的数字升级底层技术研发的全球性项目，在该领域具备较好的医药医药有多技术积累。

从产业角度看，对国我国“AI+医药”创新企业的产业兴起与全球前沿趋势几乎同步，与美国企业差距更多是转型在规模与业务成熟度方面，而不是聚焦健康价值在技术或业务形态上存在根本差异。

当前以人工智能、数字升级高性能计算为技术基础叠加以多组学为核心的医药医药有多医疗临床数据，面向医药研发和临床需求，形成的“AI医药”产业细分领域是当前这一阶段“计算医学”技术体系下最具鲜明特征的新兴业态。以中科院计算所参与人类基因组草图计划为起点，其在生命科学领域的布局已经有近30年，也形成了对这一领域的深刻理解。

“AI+医药”新业态供应现状如何？何为“计算医学”？“计算医学”边界在哪？

对此，中科计算西部研究院研究员中科院计算所-图灵·达尔文实验室副主任赵宇对21世纪经济报道记者做了详细解答：

“AI+医药”内涵如何界定？

目前新计算技术与医药领域交叉发展，利用计算解读数据、刻画生命活动的新兴科技，正在加速改变整个医疗领域。生命科学已经进入数字化时代，信息技术和高端精密仪器的发展，人类已经有能力获得生命的全方位数据——大到人体系统状态，小到分子结构信息。现代医学一直与“数据”和“计算”有着密切的联系，在学科与产业发展中，数字化一直是重要推动力。

当计算技术发展到能够理解复杂系统之间的深度因果关系网时，也意味着医学领域将出现一个能够产生学科新洞见的体系。由此“计算医学”这个概念开始从学界提出，并快速产生产业化价值。

但“计算医学”的边界仍不清晰。从学科角度，“计算医学”这个名词最早由约翰斯·霍普金斯大学提出。约翰斯·霍普金斯大学在生物工程学系下设立了计算医学专业（Computational Medicine），学科内涵是对医学数据的处理和分析。2021年8月浙江数字医疗卫生技术研究院、浙江树人大学和动脉网联合发布《计算医学：数智时代的医学发展新范式》白皮书，提出“广义上应用计算机和计算模型来支持医疗保健服务的医学研究的所有方面都可以被纳入到计算医学范畴”。

由于“计算技术”与“医学学科”是两个快速发展的领域，技术、数据与需求问题之间形成多梯次交叉融合，进而产生了具有一定相似性的各种细分领域。从学科定义角度，使用广义概念有利于为科研创新提供更大弹性空间，但是一般而言产业要面向特定需求提供特定形态的产品、服务，“计算医学”的细分产业内涵通常具有明晰的边界。当前以人工智能、高性能计算为技术基础，叠加以多组学为核心的医疗临床数据，面向医药研发和临床需求，形成的“AI医药”产业细分领域是当前这一阶段“计算医学”技术体系下最具鲜明特征的新兴业态。

AI新药研发应用在当前主要集中在化学小分子药、生物类似药和生物制剂的从头研发上，多基于研发周期进行“单点式”突破而“全过程”（full stack）的应用较少。依照新药全生命周期，据从人工智能应用程序在新药研发各阶段应用发展的潜力，系统生物学、靶点识别、先导化合物确定、药物临床、药物重定向被认为是全球AI+新药研发最具变革意义的研究领域。

全球“AI+医药”产业发展如何？

新一代基因测序技术带来的数据廉价化趋势和AI技术对非结构性数据的解读能力使得业界认为利用AI解读生物系统和疾病机制性原理，实现医药产业再造的机遇已经到来。从资本角度，本领域投融资数量从2013年不到100件；增长到2020年近600起。其中美国仍然是第一大投资“热土”，2020年超过50%的融资发生在美国。而2021年美国公司Insitro的4亿美元C轮融资，成为全球AI制药领域单笔融资金额最高的公司。

从参与主体来看，制药企业、AI生物科技企业、科技企业、CRO临床试验服务外包企业等是当前AI新药研发的主要拥抱者。AI生物科技初创企业是产业发展的核心量，通过技术优势切入一个或多个药物研发应用场景；大型药企则以组建自有技术团队或与AI技术公司合作的方式布局AI药物研发。“大型药企+AI医药创新公司”的合作模式在人工智能时代将成为主流。当前全球诸多大型制药公司开始与人工智能初创公司开展合作。”

从盈利模式来看，AI医药创新企业正在以一种独特的方式深入参与到医药研发大产业链中。例如根据公开信息，自2019 年1 月辉瑞与CytoReason使用其人工智能技术来指导药物开发工作以来，已经在20 多种疾病的研发工作中展开合作。同类型AI医药公司与大型药企合作还包括，2022年Exscientia与赛诺菲建立战略合作，以及与英矽智能的1300万美元首付款的AI制药合作等。这种合作通常以一种较为复杂的授权方式（license-out）开展，需要双方企业在开发药物的市场规模、开发阶段性成果和对应价值等关键利益问题上达成一致，最终可能形成“预付款+里程碑付款+上市后权益”的结构性协议。

“AI+医药”对我国医药产业转型升级有重要意义。当前，我国的大数据、人工智能技术处于全球“并跑”地位。我国一直积极参与“AI+医药”底层技术研发的全球性项目，在该领域具备较好的技术积累。以中科院计算所参与人类基因组草图计划为起点，其在生命科学领域的布局已有近30年。从产业角度看，我国“AI+医药”创新企业的兴起与全球前沿趋势几乎同步，与美国企业差距更多是在规模与业务成熟度方面，而不是在技术或业务形态上存在根本差异。

国内“AI+医药”产业需求有多大？

未满足的临床需求是医药产业的核心增长动力。人口老龄化、疾病谱变化和健康意识提高，三因素叠加造成居民健康需求从规模到内涵都发生着深刻改变。在“十三五”期间，居民人均预期寿命已经达到77.3岁，随着老龄人口比重不断增加，在下一个“五年计划”期间，我国的老龄化水平将从轻度进入中度。现有研究认为，人口老龄化与恶性肿瘤负担增加具有较强的相关性。中国癌症中，五年期生存率低于20%的有胆囊癌、胰腺癌、肝癌、前列腺癌和食管癌，其中肝癌、肺癌、食管癌新发患者数超过40万。社会整体对相关医药产品的需求逐步扩大， 作为国民经济的重要组成部分， 医药制造业保持平稳的发展态势。

近年来国家针对医药产业领域颁布了多层次、多维度政策，引导国内医药企业进行创新研发。在国家规划层面，2022年国家工业和信息化部等九部门联合发布了《“十四五”医药工业发展规划》；在专业细分监管领域，也发布了以国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》为代表的督促药企尽快转型升级的政策文件。在此背景下，各地陆续出台以“医药产业做大做强三年计划”、“征集医药领域创新项目”等为代表的配套落地措施。

作为全球第二大药物交易市场，中国在新药研发领域依然面临严峻形势：新药研发原始创新不足，本土创新原研药数量远远落后于国外，孤儿药市场受国外垄断严重；新药研发方向同一重复现象严重，新药研发知识产权获国际专利授权比重远低于欧美国家和日本。我国药物研发主要以“me too”和“me better”为主，基于新靶点的新药创制甚少。国内绝大部分企业的定位都在研发下游以仿制和承接CMO（医药生产外包服务）为主。

在靶点发现、候选药物、临床试验三个阶段的问题尤其突出。

问题一：药靶枯竭，难以支撑医药产业原始创新。依靠生物化学技术发现的药靶红利已经结束。我国面临药企扎堆热门靶点，缺乏原始创新（全新的作用机理，全新的机理，全新的靶点）的产业困境。

问题二：候选药物的药效评估不充分，药企难以科学评估临床试验风险，必须依靠批量上马，以量求胜造成巨大的研发浪费。新药研发和早期筛选面临巨大的成药性风险，其中，明确药物针对治疗药物具备的有效性是一大研发挑战。药效评估不充分，导致药企难以评估将哪些不具备良好成药性的候选药物排除在临床试验布局上，造成了巨大的研发资源浪费。

问题三：临床试验失败率高，导致创新药研发成功率极低。临床阶段被称之为新药研发的死亡之谷。临床试验阶段投入最高（成本占比63%）、耗时最长（6.5年），但药物上市成功率仅有8%。虽然进入到临床1期的候选药物近年来成上升趋势，但是，药物上市成功率却依然停留在8%左右。临床试验高失败率导致药企在前期候选药物开发的大幅投入无效。提高临床试验的成功率，能给药物研发整体效率带来最显著影响。

目前“AI+医药”创新公司的商业模式主要以解决药企研发效率低下的痛点为核心。

一是对生物学数据进行挖掘分析、模拟计算，能够提升新靶点和新药物的发现效率，推进开发高价值首创新药（First-in-class），解决药物创制的新靶点枯竭，靶点同质化竞争困局。二是仿真临床试验，临床试验是药物开发的“死亡之谷”，计算医学平台能够提供临床试验仿真服务，为各类型药物（小分子抑制剂、激动剂、大分子药物、单抗、双抗或免疫药物等）预测新适应症、筛选优势人群、预测疗效，可助力大幅提升临床试验成功率。三是为上市药物拓展适应症——延伸药物价值，拓展适应症带来的收益。

国内近年对于Al新药研发的跨界合作开展也在日益增加，包括：晶泰科技与辉瑞建立合作关系，、豪森医药及复星医药与宇道科创、百奥知、太美医疗开展了一些AI+新药研发的合作。正大天晴通过与阿里云合作获得一种全新的化合物筛选方法等。

“AI+医药”对我国医药产业的战略价值

当前，我国的大数据、人工智能技术处于全球“并跑”地位。但数据技术与生物医药产业的实践处于落后状态。我国生物医药产业目前正处在由仿制向创新迈进的关键爬坡期，仅依靠传统制药技术难以实现产业超越。虽然呼吁医药产业创新的声音不断，但是从近两年公开的临床试验看大部分药物研发仍然集中在一些热门靶点上，靶点和分子内卷化现象显著。当医药行业正在进行一场革命性变化，而数字化就是中国机会。生命功能的数字孪生将为我国在医药领域“补短板、创未来”赢来了极佳的时间窗口。

历经近多年的探索发展，AI新药研发即将迎来产业发展的黄金期。AI新药研发发展的重点在于以新药临床需求为导向，集中大数据力量助力攻关重大疾病致病机理、药物靶点/表型/分子分型研究、A+新药研发新技术的自主创新、引进和普及。虽然“大型药企+AI医药创新公司”的授权合作模式已经走通，合作案例逐年增加，但是这种研发服务尚不是医药产业的“标配”，还不能精准匹配到产业链上。

除了因为“AI医药”本身业务内涵较新外，还有由于我国制药工业相对起步较晚，多数制药企业由于缺少研发能力，包括管线和人才，因此难以将新型服务纳入现有体系内。

还需要注意的是，一些必要的支撑保障措施包括及时建立监管机制，明晰产权结构，注重保护新药研发中数据资产安全和知识产权；及时修改完善相关法律法规、审批制度等也需同步跟上。

（作者：朱萍 编辑：徐旭）

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